Ciljajo na točno določene molekularne tarče, ki so že v telesu in so pri neki bolezni bolj izražene kot pri drugih boleznih ali pri zdravem človeku. Spremembe po vezavi zdravila na tarčo se odražajo na delovanju celotnega organizma, kar tovrstno zdravljenje uvršča med sistemsko terapijo.
Delimo jih na majhne molekule za tarčno zdravljenje (oz. sintezne tarčne učinkovine) in terapevtska monoklonska protitelesa. Sintezne tarčne učinkovine so v obliki tablet ali kapsul in se jemljejo po predpisani shemi peroralno. Monoklonska protitelesa v obliki intravenskih infuzij ali podkožnih injekcij aplicira usposobljeno zdravstveno osebje v zdravstvenih ustanovah, v predvidenih, točno določenih časovnih intervalih. Lahko pa so tudi v posebnih farmacevtskih oblikah (npr. injekcijskih brizgah ali injekcijskih peresnikih), primernih za samoaplikacijo, pri katerih pacienta, ko ga primerno podučijo, ne potrebuje dodatne pomoči zdravstvenega osebja. Zaradi nestabilnosti se ta zdravila shranjujejo v hladilniku (2-8⁰C).
Tarčna zdravila imajo svoje prednosti in slabosti. Glavni prednosti te skupine zdravil sta njihova natančnost in selektivnost. Ob začetku zdravljenja je potrebno pri bolniku določiti tarčo, ki jo bo zdravilo ciljalo. Če v celicah (npr. rakavih) tarče, proti kateri je zdravilo usmerjeno, ni, to ne bo učinkovalo. Pomembno prednost predstavlja tudi prilagajanje odmerkov zdravil glede na aktivnost bolezni. Poleg tega lahko pacient v nekaterih primerih sam izbira med načini dajanja zdravila. Kljub svojim prednostim se pri uporabi tarčne terapije soočamo z več izzivi. Tarčne celice lahko razvijejo odpornost na ciljno usmerjena zdravila, pogosto preko mutacij, ki spremenijo tarčo ali aktivirajo alternativne poti za rast in preživetje. Razvoj in proizvodnja ciljno usmerjenih zdravil sta povezana z visokimi stroški, zato tarčna zdravila niso poceni. Zavarovalnica je zanje odredila stroge omejitve predpisovanja, vezana le na določene, specifične skupine pacientov. O tem odloča konzilij zdravnikov. Zdravljenje z njimi lahko traja tako dolgo, dokler je učinkovito, torej dokler je napredovanje bolezni pod nadzorom in brez pomembnih neželenih učinkov.
Daleč največ tarčnih zdravil je bilo razvitih za zdravljenje različnih vrst rakavih obolenj in kroničnih vnetnih bolezni, kot so npr. revmatoidni artritis, kronična črevesna vnetna bolezen, luskavica, astma. Uporabljamo jih tudi pri zdravljenju oz. lajšanju simptomov pri migreni, sladkorni bolezni, atopijskem dermatitisu, osteoporozi, hiperholesterolemiji, očesni bolezni, Alzheimerjevi bolezni, za zdravljenje okužb in za preprečevanje zavrnitve presadkov. Določena tarčna zdravila so primerna tudi za otroke in mladostnike. V tej starostni skupini se najpogosteje uporabljajo za zdravljenje kroničnih avtoimunskih bolezni (artritis, luskavica, Crohnova bolezen, ulcerozni kolitis), za obvladovanje astme, atopijskega dermatitisa in v terapiji nekaterih otroških rakov.
Ob razvoju tarčnih zdravil se je zaradi specifičnega načina delovanja pojavilo upanje in pričakovanje o manjšem številu neželenih učinkov. Kljub drugačnemu in bolj usmerjenemu delovanju pa ta zdravila spremljajo številni resni neželeni učinki, ki so odvisni od načina aplikacije in tarče delovanja. Pred uvedbo zdravljenja je zato potrebno vedno, tako kot pri drugih zdravilih, pretehtati med koristjo in tveganjem za zdravljenje z njimi ter oceniti potencialno medsebojno delovanje z drugimi zdravili pacienta. Bolnike, ki prejemajo tarčna zdravila, je treba poučiti o možnih neželenih učinkih, da jih prepoznajo in pravočasno odreagirajo, če se pojavijo. Pri tarčnih zdravilih, ki jih apliciramo intravensko, vedno obstaja možnost, da se med infuzijo ali po končani infuziji pojavijo akutni neželeni učinki, alergijske reakcije. Pri večini tarčnih zdravil so med najpogostejšimi neželenimi učinki spremembe na koži in sluznicah, utrujenost, slabost, bruhanje in driska. Pogosto so pri bolnikih izražene bolečine v sklepih in mišicah ali glavobol. Večina tarčnih zdravil vpliva tudi na krvne celice in s tem posledično na pojav okužb, krvavitev ter slabše celjene ran.
Pri peroralnih tarčnih zdravilih je veliko tveganje za interakcije z drugimi zdravili, hrano, prehranskimi dopolnili, zlasti naravnega izvora, čaji, alkoholom in cigaretnim dimom. Interakcije med zdravili pa so veliko manj pogoste in tudi manj raziskane pri tarčnih zdravilih iz skupine monoklonskih protiteles. Večina lekarn po Sloveniji tarčnih zdravil nima na zalogi v večjih količinah, zato jih moramo pogosto naročiti, kar lahko traja vsaj en dan. Pomembno je, da bolniki redno spremljajo zalogo zdravila ter pravočasno obiščejo zdravnika za nov predpis recepta in naročilo zdravila v lekarni.
Monika Belej, mag. farm.